Svetska federacija za hemofiliju (WFH) je u periodu 23-25.4.2025. godine u Dubaiju organizovala Samit o sveobuhvatnoj nezi (Comprehensive Care Summit): Nova dostignuća u poremećajima krvarenja i MSK (New Developments in Bleeding Disorders and MSK). Samit se organizuje svake druge godine, odn. u godini kada Svetska federacija ne organizuje Svetski kongres, obuhvata ranije održavani Međunarodni kongres o mišićno-skeletnom sistemu (International WFH Musculoskeletal (MSK)) i na jednom mestu okuplja svetske stručnjake iz oblasti terapije poremećaja zgrušavanja krvi, ortopede, fizijatre, predstavnike udruženja pacijenata i zagovornike prava pacijenata. Ovogodišnji samit je bio rekordni po posećenosti i brojao je preko 800 učesnika iz 93 države.
Moje učešće je bilo na poziv Svetske federacija za hemofiliju radi učešća u sesiji pod nazivom Do we get what we pay for? Making health economics work for the bleeding disorders community i predstavljanja iskustva učešća predstavnika udruženja pacijenata u postupku javne nabavke lekova. Zahvaljujući izgrađenom kredibilitetu UHS-a i konstruktivnom saradnjom sa svim akterima, Udruženje već godinama daje doprinos u postupcima nabavke lekova na nacionalnom nivou, te sam stečeno iskustvo i znanje tokom prethodnih godina, rado podelio sa prisutnima. U jednočasovnoj sesiji sagovornici su mi bili učesnici iz R. Irske, Italije i SAD, sa dugogodišnjim iskustvom i renomeom u oblastima kojima se bave. Kao nekakav slobodan zaključak sesije mogao bih da navedem da je učešće predstavnika udruženja pacijenata na mestima gde se donose važne odluke, od krucijanle važnosti za ostvarivanje onih ciljeva koji su pacijentima od važnosti, zatim da su nam za to vrlo važni sistematizovani i aktuelni podaci, kao i način na koji ih koristimo, kao i da je saradnja i podrška od strane medicinskih stručnjaka neizostavni deo tog puta. Sesije su se uglavnom organizovale paralelno, tako da su se učesnici, u skladu sa svojim interesovanjima, opredeljivali kojima će prisustvovati.
Što se generalno tiče novih saznanja do kojih sam došao prateći vrlo intenzivan program, mogao bih da sumiram tako što ću reći da definitivno živimo u vremenu velikih promena i napredka u terapiji hemofilije i drugih poremećaja zgrušavanja krvi, što potkrepljuje činjenica da više nisu samo u kliničkim studijama inovativni lekovi, već je određeni broj njih registrovan i za komercijalnu upotrebu. Tako da su rekombinantne lekove sa standardnim poluživotom, kojima se nadomešćuje nedostatak FVIII ili FIX, već uveliko potisnuli lekovi sa produženim poluživotom, a pored njih primenu na tržištu su pronašli i tzv. mimetici (lekovi koji oponašaju funkciju faktora), terapije za balansiranje faktora u procesu hemostaze (anti-TFPI i RNAi) i genska terapija. Ovde bih izneo i jedno svoje zapažanje, da je dugogodišnja euforija oko razvoja i primene genske terapije, malo splasnula, jer se pokazalo da ova vrsta terapije ne nudi trajno izlečenje, da su ishodi često nepredvidivi, da ima dosta nepoznanica, kao što je mogući negativni uticaj na zdravlje pacijenta dugoročno, visoka cena itd. U prilog tome govori i činjenica da je jedna farmaceutska kompanija, koja je dobila licencu za tržišnu primenu genske terapije za hemofiliju B, odustala od daljeg razvoja i plasiranja tog leka, zbog kako je navedeno, slabog interesovanja lekara i pacijenata.
I naveo bih još da što se tiče pokrivenih tema iz sfere muskulo-skeletnih problema uzrokovanih krvarenjem, može se zaključiti da je situacija neuporedivo bolja u odnosu na onu iz prošlosti, ali i pored razvoja novih terapija i bolje zaštićenosti pacijenata, i dalje se identifikuju hemartroze i sinovitisi, koji mogu dovesti do trajnih oštećenja zglobova. Tako da će saradnja i praćenje pacijenata od strane hematologa, fizijatra i ortopeda i dalje imati značajnu ulogu u sveobuhvatnoj nezi osoba sa retkim poremećajima zgrušavanja krvi.